Генная терапия и эликсир молодости: что нам обещают биотехнологи

Фото: Екатерина Матюшина / Коммерсантъ

Расширенное применение генной терапии

В ближайшие годы генная терапия может стать более распространенной. В ее основе лежит редактирование генома: ученые «исправляют» гены, которые вызывают болезни или способствуют их развитию. Например, удалив гены, ответственные за накопление амилоидных бляшек (белковых отложений в мозге, с которыми связана болезнь Альцгеймера), можно замедлить или предотвратить прогрессирование этого недуга. Точно так же можно уменьшить риск сердечных приступов или повреждения печени.
Как это работает? Небольшой укол доставляет специальный набор «генетических инструментов» в нужный орган, например в печень или мышцы. Они вносят изменения в ДНК, исправляя нежелательные мутации. Эти инъекции практически безболезненны. Иногда процесс бывает сложнее: ученые берут стволовые клетки из организма, модифицируют их в лаборатории и возвращают обратно в тело.
Редактирование генома для борьбы со старением всё еще находится на стадии исследований. Начальные клинические испытания стоят от $5 млн до $10 млн, а стоимость полного цикла от лабораторных тестов до одобрения для широкого применения превышает $100 млн. 
Несмотря на огромный потенциал, технология дорогая. В зависимости от сложности стоимость одной процедуры может составлять от нескольких тысяч до десятков тысяч долларов, что делает ее доступной лишь для ограниченного круга людей. Однако с развитием технологий генная терапия может немного подешеветь и стать ключом к здоровью для миллионов людей.

Прорыв в клеточной регенерации

Методы, основанные на использовании стволовых клеток, продолжают активно развиваться. На горизонте новые регенеративные подходы, способные восстанавливать поврежденные ткани сердца, суставы и даже целые органы. Например, после инфаркта использование стволовых клеток может помочь в восстановлении поврежденной сердечной мышцы.
Эксперты прогнозируют, что в ближайшие 20 лет появятся технологии, способные замедлить или даже остановить разрушающие процессы в организме, например ослабление хрящей и суставов, что часто происходит с возрастом.
Как это работает? Врачи извлекают стволовые клетки из организма пациента, например из костного мозга или жировой ткани, затем выращивают и модифицируют их в лаборатории в течение нескольких недель, превращая в клетки нужного типа. После этого их вводят обратно в организм, где они начинают процесс восстановления поврежденного органа. Лечение может занимать от нескольких недель до нескольких месяцев.
Стоимость стандартных методов для регенерации тканей варьируется от $10 тыс. до $50 тыс. в зависимости от сложности и типа процедуры. В сфере долголетия клеточная терапия всё еще находится на этапе исследований. Вероятно, ее стоимость останется высокой, особенно если речь идет о сложных методах, которые требуют персонализированного подхода и длительного лабораторного культивирования клеток.

Печать новых органов

В ближайшие 10–20 лет биопечать органов может стать частью медицинской практики, хотя массовое применение этой технологии ожидается только в более отдаленной перспективе. Стареющие органы — печень, почки или сердце — смогут заменяться на новые, созданные из клеток самого пациента с использованием биопечати.
Как это работает? Процесс начинается с создания трехмерной модели органа на основе компьютерного сканирования, которое учитывает анатомические особенности пациента. Затем биопринтер слой за слоем формирует орган, используя «биочернила» — смесь живых клеток и биоматериалов. После завершения печати орган готовят к пересадке и имплантируют в организм пациента с помощью хирургической операции, аналогичной традиционной трансплантации. Во время процедуры хирурги подключают новый орган к кровеносным сосудам и нервной системе, чтобы он полноценно выполнял функции здорового естественного органа.
Инвестиции в биопечать огромны, и затраты на исследования и разработку только одного органа могут достигать сотен миллионов долларов. Предполагаемая стоимость такого «напечатанного» органа на начальном этапе будет исчисляться сотнями тысяч долларов. Применение 3D-печати массово возможно только в долгосрочной перспективе, а пока рынок будет сосредоточен на критических случаях и состоятельных пациентах.

В массы идут сенолитики

Сенолитики — это препараты, которые, как уборщики, удаляют из организма старые или поврежденные клетки. В ближайшие два десятилетия эти препараты могут стать доступными для широкого использования.
Как это работает? Обычно сенолитики выпускаются в форме таблеток или капсул. Далее умная таблетка сама делает свое дело — убирает больные клетки, но не повреждает здоровые. Некоторые также одновременно удаляют онкогенные клетки, которые могут спровоцировать образование опухолей.
Первичные испытания на животных обошлись в миллионы долларов, а клинические испытания на людях могут стоить до $50 млн. Массовое производство сенолитиков более вероятно, чем широкое применение других методов. Пока фармацевтические компании и стартапы активно вкладывают средства в разработку, предвкушая революцию в медицине.

Внедрение биомаркеров старения

Технологии измерения биомаркеров старения постепенно становятся неотъемлемой частью профилактической медицины. Они позволяют регулярно отслеживать биологический возраст человека и принимать меры для замедления возрастных изменений. 
Как это работает? Для определения биомаркеров не требуются таблетки или инъекции, достаточно обычных анализов крови или других лабораторных тестов. Одним из наиболее точных методов считаются эпигенетические часы, которые фиксируют возрастные изменения в ДНК.
Разработка и внедрение тестов на биомаркеры требуют значительных инвестиций, а стоимость одного анализа составляет от $200 до $1 тыс. Однако по мере совершенствования технологий цена, вероятно, снизится. В будущем измерение биомаркеров может стать стандартной частью профилактической диагностики.